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Science子刊：卞修武团队发现增强CAR-T细胞抗肿瘤效果的基因修饰策略

撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文CAR-T 细胞疗法在白血病和淋巴瘤等血液系统恶性肿瘤的治疗中取得了显著成效，这促使人们对其在各种实体瘤中的应用展开研究。在这些肿瘤中，胶质母细胞瘤（GBM）因其侵袭性强以及缺乏有效的治疗手段而成为特别棘手的治疗目标。尽管早期

一项突破性基因疗法为患有ADA-SCID（腺苷脱氨酶缺乏症导致的重症联合免疫缺陷，“泡泡囊儿童”病）的儿童带来了持久、无需供体的治愈希望。据最新研究，该疗法已经有效治愈了95%接受治疗的患儿。

应用组织工程技术实现口腔缺损组织的生物学修复及功能恢复，其主要依据是利用各类牙源性干细胞的“干性”潜能，通过系列关键调控因子的有序调控，呈现更新、增殖、迁移、分化等行为，引起细胞内相关因子及信号网络通路的调控表达，从而实现组织再生。

10个月前，布宜诺斯艾利斯（Buenos Aires）的非盈利研究机构Kheiron Biotech培育的五匹经过CRISPR-Cas9技术编辑的马出生了，现在，这些小马驹正在茁壮成长，与它们一道茁壮成长的是阿根廷的马饲养者中对此的争议。

当地时间9月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准eGenesis公司的研究性新药（IND）申请。该IND支持一项1/2/3期研究，旨在评估EGEN-2784（一种基因工程猪源肾脏）在移植后24周的安全性、耐受性和有效性，研究对象为50岁及以上、依赖透析且